Есть ли лекарства от целиакии?
Пояснения к сообщениям, появившихся в прессе, по поводу синтезированного в России препарата для лечения целиакии.
17.01 в прессе появились сообщение, что группа ученых из Института молекулярной медицины Первого МГМУ им. И. М. Сеченова создали препарат для людей, страдающих непереносимостью глютена. Мы получили много звонков и писем с просьбой дать более подробную информацию об этом препарате.
Действительно, российскими учёными синтезирован ферментный препарат на основе тритикаина-альфа пшеницы. Изобретение относится к области молекулярной биологии, биохимии, биотехнологии, биофармакологии, а именно к созданию способа получения рекомбинантных белков семейства цистеиновых протеаз пшеницы (Triticum aestivum) и препарат белка тритикаина-альфа, состоящий из усеченной формы тритикаина-альфа пшеницы. Изобретение может быть использовано в медицине для разработки ферментных терапевтических препаратов
Тритикаины (triticain-?, -?, -?) - высококонсервативные папаин-подобные цистеиновые эндопротеазы пшеницы, состоящие из сигнального (лидерного) пептида, удаляющегося при активации про-пептидного домена, гранулин-подобного домена [GenBank АВ267407] и каталитического домена с каталитической триадой Cys-His-Asn. Цистеиновые протеазы распространены в растениях и экспрессируются в их различных органах. Предполагается, что эти ферменты участвуют в стадиеспецифическом расщеплении и пост-трансляционных модификациях запасающих белков . Среди папаин-подобных цистеиновых протеаз растений наиболее широко изучены ферменты риса и ячменя - оризаины (oryzain-?, -?, -?) и эндопептидазы ЕРВ (barley cysteine proteinase B-1, -2) , однако протеазы пшеницы начали изучать относительно недавно.
Основным преимуществом папаин-подобных цистеиновых протеиназ из семян растений на данный момент являетя их эндопептидазная активность, в частности глютеназная активность - способность эффективно гидролизовать пептиды глютена (запасного белка пшеницы, состоящего из смеси мономерных глиадинов и полимерных глютенинов) или родственных запасных белков ржи и ячменя. Это свойство растительных ферментов позволяет считать их перспективными объектами при разработке лекарственных средств для борьбы с целиакией.
Разработка данного препарата находится в стадии доклинических исследований. К концу 2017 года планируются только получить финальные данные по доклиническому исследованию.
Доклинические исследования эффективности - оценка фармакологической активности потенциального ЛС для лечения того или иного заболевания, а так же фармакодинамических свойств ЛС. Данный вид исследований проводится на моделях заболеваний лабораторных животных и является основой для разработки показаний к применению и дизайна дальнейших клинических исследований.
Поэтому, пока еще нет результатов, как этот препарат действительно расщепляет глютен у пациентов с непереносимостью глютена, какое количество глютена может расщеплять этот препарат. Скорее всего, речь будет идти о следовых количества глютена, которые могут поступать с пищей. В случае самого благоприятного сценария, лекарство может появиться на аптечных полках через 6-8 лет.
